药物发现的未来：谁来决定治疗哪些疾病？ [The Future of Drug Discovery Who Decides Which Diseases to Treat?] pdf epub mobi txt 电子书下载 2026

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[美] 巴明伟（Tamas Bartfai），[英] Graham V Lees 著，王明伟译

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生物技术

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出版社：科学出版社

ISBN：9787030422118

版次：1

商品编码：11586601

包装：平装

外文名称：The Future of Drug Discovery Who Decides Which Diseases to Treat?

开本：16开

出版时间：2014-11-01

用纸：胶版纸

页数：217

字数：319000

正文语种：中文

具体描述

内容简介

　　制药产业是所有获准上市药物之源泉，但是，大型医药企业不仅在大规模砍杀研发项目和削减员工，而且不再试图来满足社会对药物的需求。如果政府放任自流，不支持必要的科学研究和不资助必须的临床试验，新型抗生素以及治疗阿尔茨海默病、阻断疼痛和缓解其他疾病的新药将越来越少促使制药工业改变其现行研究和商务方向的激励机制成为亟需。
　　《药物发现的未来：谁来决定治疗哪些疾病？》这本引人深思之书是最先：解释这对科学家和社会意味着什么；明白如何来确保工业界既急社会所急又保持商业竞争性；为解决制药业、政府和社会所面临的困境提出可节省开支的商务方案。

内页插图

精彩书评

　　★“一个描述医药产业、基于确凿数据和深思熟虑的非凡概要。”
　　——Michael S Brown（1985年诺贝尔生理学或医学奖获得者，美国德州大学西南医学中心）
　　
　　★“这是一本非凡、睿智和引人深思的书，值得所有对生物医药发展感兴趣的人（从科学家到政治家）一读。”
　　——Jean—Pierre Changeux（法兰西学院和巴斯德研究所）
　　
　　★“Bartfai和Lees提出了新药发现所面临的关键问题。他们的分析很有说服力，他们的想法深刻而发人深省。对任何好奇新药将来自何方以及生物医药产业将作出哪些努力才能为阿尔茨海默病、糖尿病、抑郁症和癌症等疾病带来新的治疗方法的人来说，这是一本必读的书。”
　　——MichaeI D Ehlers（辉瑞资深副总裁和神经科学首席科学家，美国杜克大学前霍华德休斯研究员）
　　
　　★“这是一本学生、开处方的医师、学界和工业界科研人员、分析师、患者群体、商务与科学记者、尤其是决策者所必读的书。药物开发是一种比以往任何时候都更为复杂的科学化、工业化和社会化的努力，需要政府、科研院所和大型制药公司共同为之，不仅仅是华尔街。”
　　——Daniel Hoyer（澳大利亚墨尔本大学药理系主任，诺华公司前主要科学家）

中文版序
译者简介
译者的话
序
Graeme Bible博士的序
James H Eberwine博士的序
Eduard Enrico Holdener博士的序
原著作者简介

第O章介绍
你可能需要什么药物而你又为何无法获得它们
衰老是疾病的主要危险因素
痛苦的现实和阿尔茨海默病
需要政府更多的参与
进入市场的果断和迟疑
政府能够改变未来
情况并不都是那么不幸与黯淡
社会能做什么

第1章尽管大药企的药物开发正处“危机”，为何仍有新药
陷于危机和合并中的制药产业
表1.1 最常见的疾病：美国的发病情况
表1.2 按照收入、雇员人均盈利和市值排名的前12位制药公司
为什么坚信未来的新药将会产生
表1.3 将来为何会有很多新药
新指征的安全药物：新疗法并非总需要新药
预防性药物：大规模、漫长、昂贵和确证的试验
年龄作为危险因子和警惕成本花费
新近孤儿化的疾病：更需要政府之参与

第2章对药物需求的增长
小分子药物和生物技术药
表2.1 驱动医药销售增长的因素
老龄化的人口
罕见病或“孤儿病”
表2.2 最贵的治疗“孤儿病”生物技术药
药物开发：增加生物技术药
MS的治疗
图2.1 治疗MS的小分子药物和生物技术药
表2.3 目前临床上使用的MS药物
RA的治疗
图2.2 RA：1998年至2011年的治疗历史与开支
重组蛋白用于治疗
未来用于治疗的重组蛋白
表2.4 为治疗和接种目的而制造的几大组重组蛋白和疫苗
表2.5 私营产业对未来药物开发的要求
药企、政府和非政府组织
表2.6 顶级药企研究的“核心”治疗领域

第3章药物正变得更好：过去几十年里的突破性药物
二战以来的显著进展
极其赚钱的药物发现之辉煌开端和可怕结局
药物发现回击第一阶段
药物发现真的被套牢
荟萃分析是有用的：旧信息的新诠释
安全药物的新用途
表3.1 新药研发必须和必将继续的原因
……
第4章我们想要治疗哪些疾病？
第5章治疗领域：未来战略性重要的疾病
第6章重磅炸弹式药物与仿制药相比
第7章制药业为什么是特殊产业？
第8章朝向个性化医疗的诊断
第9章个性化医疗
第10章药物价钱可以是多少？
第11章为2025年前的药物发现构建模式
第12章 2010-2025年间的药物开发模式
索引

前言/序言

当科学前沿遇见现实困境：一场关于药物研发方向的深度探讨在生命科学飞速发展的今天，我们比以往任何时候都更接近于攻克那些曾经束手无策的疾病。基因编辑、人工智能、精准医疗……这些令人振奋的技术浪潮正在以前所未有的速度重塑着我们对疾病的理解和治疗方式。然而，在这场奔向更健康未来的征途中，一个关键的问题摆在了我们面前：究竟是谁，在为我们未来的药物研发方向“指路”？又是什么样的力量，在决定哪些疾病将获得优先关注，哪些群体将从科学突破中受益？这不仅仅是一个关于科学技术如何进步的问题，更是一个触及经济、伦理、社会公平乃至人类命运的复杂议题。当有限的资源、巨大的研发成本与无限的疾病需求相遇，一场无声的较量便由此展开。谁在幕后操盘？利益的交织与权力的博弈药物研发并非纯粹的学术探索，它深深植根于现实的经济土壤。从实验室的微观世界到最终走向患者手中的药品，每一个环节都牵动着巨大的经济利益。制药巨头与研发投入：大型制药公司掌握着绝大多数的研发资金和资源。他们的决策，往往受制于市场潜力、专利保护、投资回报率以及商业战略等多重考量。这意味着，那些潜在患者人数庞大、市场回报丰厚的疾病，更容易吸引巨额的研发投入。反之，罕见病、被忽视的热带病，或是那些主要影响发展中国家人口的疾病，则往往面临资金短缺的困境。这种“锦上添花”的研发模式，是否能够公平地覆盖所有需要帮助的群体？资本市场的推手：风险投资、股票市场以及其他金融机构，为初创生物技术公司提供了重要的资金支持。这些资本的流向，也间接引导着研发的方向。追求高增长、高回报的投资逻辑，可能偏好那些具有颠覆性技术、有望快速上市的“明星项目”，而那些周期长、风险高、但可能造福更多人的基础研究或慢病药物，则可能被冷落。政府的激励与监管：各国政府通过科研资助、税收优惠、专利制度以及药品定价等政策，对药物研发方向产生着深远的影响。既有鼓励创新、加速审评审批的积极举措，也有出于公共卫生考量、对特定疾病领域进行定向投入的政策引导。然而，政府的资源是有限的，其政策的制定也需要权衡多方利益，如何在鼓励创新的同时，确保研发的公平性和可及性，是一个永恒的挑战。学术界的引领与困境：大学和研究机构是基础研究的源头活水，是新靶点、新机制的发现者。科学家的好奇心和对人类健康的承诺，驱动着他们探索未知的领域。然而，学术界的成果转化往往需要与产业界合作，在这个过程中，研究方向也可能受到产业需求的影响。同时，科研经费的申请、评审机制，也可能在一定程度上影响着研究的重点。疾病的“优先级”：不只关乎科学，更关乎社会当我们在谈论“治疗哪些疾病”时，我们实际上在讨论生命的价值、资源的分配以及社会的公平。 “富人病”与“穷人病”的鸿沟：许多发达国家在癌症、心血管疾病、神经退行性疾病等常见病、慢性病领域取得了显著进展。而对于许多在发展中国家普遍存在，但经济回报不高的传染病（如疟疾、结核病、艾滋病）或被忽视的热带病，研发的动力则相对不足。这种“富人病”与“穷人病”之间的研发资源分配不均，加剧了全球健康的不平等。罕见病研发的困境与希望：罕见病患者群体虽然个体数量少，但他们的需求同样迫切，甚至更加绝望。高昂的研发成本、狭窄的市场空间，使得罕见病药物的开发充满挑战，往往被称为“孤儿药”。各国政府和国际组织也在努力通过特殊的激励政策来推动罕见病药物的研发，但前路依然漫长。全球性健康挑战：面对气候变化、人口老龄化、新发传染病（如突发疫情）等全球性健康挑战，药物研发的方向需要战略性的调整。如何应对未来的不确定性，建立更具弹性的药物研发体系，成为一个紧迫的课题。未来的路怎么走？呼唤更包容、更公平的研发模式面对错综复杂的局面，我们不能简单地接受现状，而是需要积极探索新的模式，让药物研发的未来更加光明，更加普惠。跨界合作与协同创新：打破制药企业、政府、学术界、慈善机构、患者组织之间的壁垒，建立更紧密的合作关系。例如，通过公私合营（PPP）模式，汇聚各方资源，共同攻克具有重大社会意义但市场回报有限的疾病。以患者为中心的研发：赋予患者及其代表组织在药物研发过程中的更大话语权，让他们参与到靶点选择、临床试验设计、药物优先级排序等环节，确保研发方向真正符合患者的需求。创新激励机制：除了传统的专利保护，探索更多创新的激励方式，如“优先审批权”、“市场独占权”与“定向研发奖励”相结合，或者引入“挑战奖”（Prize Fund）机制，激励针对特定疾病的研发突破。全球健康治理的强化：加强国际合作，建立更有效的全球健康治理框架，协调各国在药物研发、生产、采购和公平可及方面的努力，共同应对全球性健康挑战。技术的普惠化应用：积极探索人工智能、大数据等技术在药物研发中的应用，降低研发成本，提高研发效率，并努力将这些技术成果转化为惠及更多人的可负担药物。这本书（指代代指，而非明确指出“我的书”）深入剖析了驱动药物研发方向的各种力量，揭示了当前体系中存在的挑战与矛盾，并大胆设想了未来可能的发展路径。它不是简单地罗列技术，而是将前沿的科学发现置于一个宏大的社会经济背景下进行审视，邀请我们一同思考：在追求科学突破的同时，我们如何才能确保药物研发的成果，能够公平、有效地触及每一个需要健康的人？这趟旅程，关乎科学的未来，更关乎我们共同的未来。

用户评价

评分 ☆☆☆☆☆

一本名为《药物发现的未来：谁来决定治疗哪些疾病？》的书，单从书名就已经勾起了我强烈的好奇心。它似乎触及了当下医药研发领域最核心、也最令人不安的问题之一：在资本、技术和人类需求交织的复杂网络中，究竟是哪些力量在塑造着我们能够获得哪些治疗手段？我脑海中立刻浮现出各种各样的场景：是那些坐在董事会里的巨头，他们会优先考虑利润丰厚的“富人病”，还是那些致力于攻克罕见病、却苦于缺乏资金的科研团队？这本书会不会深入探讨基因编辑、人工智能等前沿技术在药物发现中的应用，以及这些技术可能带来的伦理困境？我特别期待它能揭示在药物审批过程中，决策者们是如何权衡科学证据、临床需求和经济效益的。毕竟，我们每个人都可能成为未来药物的受益者，抑或是被遗忘在“无利可图”的疾病角落里的人。这本书的出现，或许能为我们提供一个理解这个复杂体系的视角，让我们更清楚地看到，我们所依赖的医疗进步背后，隐藏着怎样的权力博弈和价值判断。我迫切希望这本书能够带我穿越迷雾，去一窥那个决定我们健康命运的幕后世界。

评分 ☆☆☆☆☆

“药物发现的未来：谁来决定治疗哪些疾病？”——这个书名本身就带有一种悬而未决的张力，勾起了我对信息来源和决策机制的无限遐想。在信息爆炸的时代，我们很容易被各种科技突破和医学进展所吸引，但这本书似乎提醒我，在这些闪耀的成果背后，存在着一个更为关键的问题：是谁在幕后扮演着“上帝”的角色，决定了哪些疾病能够得到关注和资源，从而拥有“未来”的治疗方法？我期待这本书能够以一种抽丝剥茧的方式，逐步揭示这个复杂的决策网络。它可能不仅仅是关于科学的进步，更是关于社会、经济和政治因素如何深刻地影响着医疗的走向。我好奇作者会如何描绘那些在实验室里苦苦探索的科研人员，以及他们面临的资金瓶颈；又会如何剖析那些掌握着庞大资源和影响力的商业机构，他们又是如何权衡研发投入与市场回报的。这本书或许会带我走进一个充满博弈与妥协的世界，让我看到，药物的“未来”，并非单线发展，而是多方力量角逐的产物，而最终的受益者，可能取决于这个复杂游戏中的“规则制定者”。

评分 ☆☆☆☆☆

这本书的名字《药物发现的未来：谁来决定治疗哪些疾病？》本身就带着一种深刻的哲学意味和现实的紧迫感。它直接点出了在看似充满希望的药物研发领域，存在着一个关键的、甚至可能令人担忧的权力结构。我脑海中立刻涌现出许多关于“稀缺资源”和“优先级排序”的思考。这本书会不会是一份关于当代医疗产业运行机制的深度解剖报告？我期待它能提供一些具体的案例，来佐证作者的论点，比如那些长期困扰人类但缺乏有效药物的疾病，以及那些尽管研发周期长、投入大，但最终却能获得巨大利润的新药。我想知道，在科技飞速发展的今天，我们是否还能保证，那些最需要帮助的人，他们的疾病也能得到应有的关注和治疗？这本书或许会揭示，在药物发现的背后，不仅仅是科学家们的智慧结晶，更有投资者的考量、政策的导向，甚至是地缘政治的影响。我希望它能引发我的反思，促使我去思考，我们应该如何构建一个更加公平、更具包容性的药物研发体系，确保“未来”的治疗，能够真正惠及到每一个人。

评分 ☆☆☆☆☆

这本书的标题《药物发现的未来：谁来决定治疗哪些疾病？》就如同一声振聋发聩的警钟，让我不得不停下脚步，认真思考。我一直认为药物研发是一个纯粹以科学和人类福祉为导向的过程，但这个书名却暗示了更深层次的、不那么光彩的可能性。它抛出了一个尖锐的问题：在驱动药物创新的巨大动力背后，究竟隐藏着怎样的利益链条和话语权分配？我很好奇，作者会如何剖析那些驱动新药研发的“隐形之手”，是市场需求，是政策导向，还是仅仅是简单的经济回报？我设想书中可能充满了对制药公司商业策略的深刻洞察，以及对政府监管部门在审批和定价过程中的角色分析。更重要的是，我想知道，那些被忽视的、患病人数较少但极其痛苦的疾病，是否在这场“游戏”中被彻底边缘化了？这本书会不会成为一本揭露行业真相的“吹哨之书”，让我们这些普通读者能够更清醒地认识到，我们所享受的医疗进步，并非理所当然，而是经过了一系列复杂的、甚至是充满争议的决策过程。我期待它能带来颠覆性的思考，迫使我们重新审视药物公平和可及性这些长期被掩盖的议题。

评分 ☆☆☆☆☆

《药物发现的未来：谁来决定治疗哪些疾病？》这个标题，犹如打开了一扇通往未知领域的大门。我立刻被它所提出的核心问题所吸引——谁拥有最终的决定权，来决定哪些疾病会被优先关注，哪些治疗方案会被开发出来？这不仅仅是一个关于科学和技术的话题，更是一个关于资源分配、社会公平以及人类价值排序的深刻讨论。我猜测这本书会深入探讨当前药物研发体系中的各种驱动力和制约因素。它或许会分析全球公共卫生体系的局限性，以及它们在应对全球性健康挑战时的角色。同时，我也很想知道，那些被认为是“罕见病”或者“不具市场潜力”的疾病，它们的患者群体将如何在这个体系中被对待？这本书是否会挑战我们对“药物研发”的传统认知，让我们看到，除了科学本身的魅力，还有许多更宏观的力量在悄然塑造着我们的健康未来。我期待它能提供一个全新的视角，让我们能够更深刻地理解，我们所处的时代，药物的“未来”并非一条笔直的道路，而是充满了岔路口和选择。

评分 ☆☆☆☆☆

一本相对专业的书籍，药学从业者都应该看看

评分 ☆☆☆☆☆

适合大家读的书，有助于了解医药行业的发展与现状。

评分 ☆☆☆☆☆

适合大家读的书，有助于了解医药行业的发展与现状。

评分 ☆☆☆☆☆

适合大家读的书，有助于了解医药行业的发展与现状。

评分 ☆☆☆☆☆

一本相对专业的书籍，药学从业者都应该看看

评分 ☆☆☆☆☆

本书更像一本论文集，论证严谨，数据详实。如果不是本专业的可能有点困难，但好多观点值得借鉴。